Essai clinique montre que l’\u00e9dition g\u00e9nique fonctionne aussi pour la b\u00eata-thalass\u00e9mie<\/p>\n
Une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale a montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs pour traiter la b\u00eata-thalass\u00e9mie, un trouble sanguin h\u00e9r\u00e9ditaire qui affecte la production d’h\u00e9moglobine. L’essai clinique, qui utilise la technologie d’\u00e9dition g\u00e9nique CRISPR, a d\u00e9montr\u00e9 que les patients pouvaient produire des niveaux fonctionnels d’h\u00e9moglobine apr\u00e8s le traitement.<\/p>\n
La b\u00eata-thalass\u00e9mie est caus\u00e9e par des mutations dans le g\u00e8ne de la b\u00eata-globine, qui est n\u00e9cessaire pour fabriquer l’h\u00e9moglobine, la prot\u00e9ine qui transporte l’oxyg\u00e8ne dans le sang. Les personnes atteintes de formes s\u00e9v\u00e8res de la maladie ont besoin de transfusions sanguines r\u00e9guli\u00e8res tout au long de leur vie.<\/p>\n
Le traitement exp\u00e9rimental fonctionne en \u00e9ditant les cellules souches sanguines du patient pour r\u00e9activer la production d’h\u00e9moglobine f\u0153tale, un type d’h\u00e9moglobine normalement produit uniquement avant la naissance. Cette h\u00e9moglobine f\u0153tale peut compenser l’h\u00e9moglobine adulte d\u00e9fectueuse.<\/p>\n
Dans l’essai, les chercheurs ont pr\u00e9lev\u00e9 des cellules souches sanguines des patients, les ont \u00e9dit\u00e9es en laboratoire \u00e0 l’aide de CRISPR, puis les ont r\u00e9inject\u00e9es dans les patients. Les r\u00e9sultats ont montr\u00e9 que les patients trait\u00e9s ont pu r\u00e9duire consid\u00e9rablement ou \u00e9liminer compl\u00e8tement leur besoin de transfusions sanguines.<\/p>\n
Cette avanc\u00e9e repr\u00e9sente un progr\u00e8s significatif dans le traitement des troubles sanguins g\u00e9n\u00e9tiques et d\u00e9montre le potentiel de la technologie CRISPR pour traiter les maladies h\u00e9r\u00e9ditaires. Les chercheurs continuent de surveiller les patients pour \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 \u00e0 long terme du traitement.<\/p>\n
La b\u00eata-thalass\u00e9mie touche des millions de personnes dans le monde, en particulier dans les r\u00e9gions m\u00e9diterran\u00e9ennes, du Moyen-Orient et d’Asie. Une th\u00e9rapie g\u00e9nique efficace pourrait transformer la vie de ces patients et de leurs familles.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Essai clinique montre que l’\u00e9dition g\u00e9nique fonctionne aussi pour la b\u00eata-thalass\u00e9mie Une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale a montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs pour traiter la b\u00eata-thalass\u00e9mie, un trouble sanguin h\u00e9r\u00e9ditaire qui affecte la production d’h\u00e9moglobine. L’essai clinique, qui utilise la technologie d’\u00e9dition g\u00e9nique CRISPR, a d\u00e9montr\u00e9 que les patients pouvaient produire des niveaux fonctionnels d’h\u00e9moglobine apr\u00e8s le<\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":1393,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[65],"tags":[],"class_list":["post-1392","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-sante"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1392","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1392"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1392\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1393"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1392"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1392"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.blog-actu.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1392"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}